मुंबई | मनिंदर सिंह | Zolgensma जिसकी प्रति खुराक £ 1.79 मिलियन ( 18 करोड़) रिपोर्ट की गई है | यह दुनिया की सबसे महंगी दवा है। Zolgensma को एनएचएस इंग्लैंड द्वारा सोमवार को एक दुर्लभ घातक आनुवंशिक विकार वाले शिशुओं के इलाज के लिए मंजूरी दी गई थी।
ज़ोल्गेन्स्मा, एक जीवन-रक्षक दवा, एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति से पीड़ित शिशुओं और छोटे बच्चों में गतिशीलता को सक्षम कर सकती है। ज़ोल्गेन्स्मा एक एडीनो-जुड़े वायरस , वेक्टर-आधारित जीन थेरेपी है | जो 2 वर्ष से कम उम्र के बाल चिकित्सा रोगी के रीढ़ की मांसपेशियों की शोष (एसएमए) के उपचार के लिए है ।
अध्ययन में, नोवार्टिस जीन थैरेपीज द्वारा निर्मित जोल्गेन्स्मा ने शिशुओं को बिना वेंटिलेटर के सांस लेने, अपने आप उठने बैठने और रेंगने और एकल जलसेक उपचार के बाद चलने में मदद की है। नवीनतम आंकड़ों ने सुझाव दिया कि ज़ोलगेंस्मा टाइप 1 एसएमए वाले छोटे बच्चों के लिए मोटर फ़ंक्शन में तेजी से और निरंतर सुधार प्रदान कर सकता है और उनके जीवन को लम्बा खींच सकता है।
